|
Post by currentle on Jul 30, 2023 23:01:48 GMT -8
么?至于位于FMR1和NOTCH2NLC 5'UTR的CGG重复序列,polyG已被确定在不同的疾病模型中具有毒性,并且它可能与核纤层蛋白相互作用从而干扰核功能。LAP2B 的过度表达部分挽救了 FXTAS 动物模型的表型 [ 10 , 94 , 134]。这个受影响的部位无法为我们提供全貌来充分解释各种临床结果,因此未来需要找到更多潜在的目标。尽管 最近对polyG的了解有限,但未来并不那么不确定,因为已 亚洲手机号码列表经发现polyQ与基因表达、轴突运输、线粒体功能、神经元兴奋毒性和离子稳态相关[43 ]。 多G疾病的治疗方法 对于多聚G疾病仍缺乏有效的治疗方法。随着对疾病发病机制的了解越来越多,针对 DNA、RNA 和蛋白质水平的几种潜在治疗方法已经被开发出来 [ 124 ]。 反义寡核苷酸 (ASO) 是化学合成的单链核酸,可以结合 RNA 靶标并阻止它癌症是全 球主要的公共卫生问题。尽管近年来现有治疗方法取得了重大进展,但其治疗仍然是一项艰巨的挑战。一个大问题是由于缺乏特异性和低生物利用度而导致治疗效果不佳。基因疗法最近已成为癌症治疗的强大工具。然而,递送方法限制了其治疗效果。外泌体是大多数细胞分泌的细胞外囊泡的一个子集,具有生物相容性好、毒性和免疫原性低、可设计性强的特点。在过去的几十年里,它标
|
|